Leucovorina para o autismo? Muitos cientistas – e pais – são céticos: tiros

O presidente Trump está prometendo um novo tratamento para transtorno do espectro do autismo: uma forma de prescrição de vitamina B9 chamada Leucovorina.

Mas muitos cientistas e organizações médicas são céticas; Algumas famílias estão animadas e muitas são cautelosas.

“Acho que tudo isso tem sido um pouco enganador”, diz o Caitee Donovan, referindo -se a uma conferência de imprensa da Casa Branca na segunda -feira em que Trump e seus deputados culparam Tylenol pelo autismo e incentivou o uso de leucovorina para tratá -lo.

A filha de Donovan, Scarlett Donovan-New, foi diagnosticada com autismo aos 17 meses. Donovan, que mora em Mahopec, NY, disse que ficou consternada ao ouvir Trump e várias autoridades de saúde de alto nível exaltam os benefícios da leucovorina, também conhecidos como ácido folínico.

É “uma terapia emocionante que pode beneficiar um grande número de crianças que sofreram de autismo”, disse o secretário de Saúde e Serviços Humanos Robert F. Kennedy Jr. no evento. O tratamento “dá esperança aos muitos pais com crianças autistas”, disse Trump.

O que o governo Trump está oferecendo é um novo rótulo em um produto antigo, sancionando seu uso por uma condição cerebral rara chamada Deficiência de folato cerebral (CFD). A conexão da condição com o autismo permanece incerta; Uma minoria de pessoas com autismo também tem CFD.

Pais como Donovan dizem que a mudança é apenas mais um esforço equivocado para fornecer uma solução simples para um distúrbio complexo e sugerir que os pais poderiam ter impedido o autismo de seus filhos.

“Não é algo que eu fiz”, diz Donovan. “Isso é exatamente quem é minha filha e ela é perfeita do jeito que é.”

“Acho que qualquer um que esteja animado com a idéia de um tratamento ou cura para o autismo literalmente não tem idéia ou compreensão do que é o autismo”, diz Jax Bayne, 35 anos, advogado com autismo que vive em Bellingham, Wash.

A maioria dos cientistas e grupos médicos concorda que o autismo tem muitas causas.

Os fatores genéticos são o principal colaborador e os mais bem entendidos, dizem eles.

“Sabemos agora que existem 100 ou mais genes de autismo, e estimamos que provavelmente há cerca de 400”, diz Jonathan Sebatque dirige o Beyster Center for Psychiatric Genomics na Universidade da Califórnia, San Diego.

O papel de outros fatores – como toxinas ambientais, eventos que ocorrem durante a gravidez ou deficiência de folato cerebral – ainda não está claro.

Mas as vacinas, que Trump invoca com frequência, foram descartadas como uma causa de autismo.

O caso da leucovorina

Até agora, a leucovorina foi prescrita principalmente para proteger células saudáveis ​​dos efeitos tóxicos do metotrexato, um medicamento quimioterapia comum usado no tratamento do câncer. Foi aprovado para esse uso em 1983.

Agora – a pedido de Trump e sem revisão formal – o FDA é no processo de alterar o rótulo do produto. A mudança incluirá a linguagem indicando que a leucovorina pode “melhorar certos sintomas em adultos e pacientes pediátricos com deficiência de folato cerebral”, de acordo com um Documento da FDA publicado no Federal Register.

A deficiência de folato cerebral (CFD) é uma condição rara na qual o cérebro de uma pessoa não está obtendo vitamina B9 suficiente. O CFD normalmente aparece antes dos 2 anos, causando uma série de sintomas, incluindo incapacidade intelectual, falta de controle muscular e convulsões. Alguns dos sintomas se sobrepõem aos do distúrbio do espectro do autismo.

Uma revisão científica de uma gama muito limitada de estudos encontrado que 38% das pessoas com autismo tinham anticorpos que podem levar ao CFD. A mesma revisão constatou que o tratamento com leucovorina “melhorou significativamente a comunicação” em alguns indivíduos autistas.

Revisões como esta, que combinam dados de vários estudos, são propensas a preconceitos e são tão boas quanto as pesquisas subjacentes que incluem.

Além disso, o impacto potencial do tratamento com leucovorina permanecerá incerto até que os cientistas estabeleçam quantas pessoas no espectro têm CFD e se a condição realmente causa autismo.

O CFD ocorre quando o folato, o que é importante para o desenvolvimento e a função do cérebro, é incapaz de alcançar células no cérebro. O diagnóstico requer uma torneira espinhal para medir os níveis de uma forma de folato no líquido espinhal.

A condição pode ser causada por mutações genéticas ou distúrbios metabólicos. Mas geralmente a causa é uma resposta imune equivocada que impede o folato de entrar nas células cerebrais.

A leucovorina é uma forma de folato que pode contornar esses obstáculos.

“É um pouco difícil ficar muito, muito empolgado com o que eles chamam de ‘droga milagrosa'”, diz Shelby Smith, mãe de Dallas, de um filho autista de 6 anos que é considerado não-verbal. Os pais, ela diz, estão acostumados a serem vitaminas, suplementos e até terapias falsas. “É sempre algo que está sendo empurrado”, diz Smith, o que às vezes pode piorar os sintomas.

Em bebês, a leucovorina é mais eficaz quando administrada logo após a exibição do CFD, que pode ter seis meses de idade, de acordo com a Organização Nacional de Distúrbios Raros.

A eficácia do tratamento em crianças mais velhas ou adultos com autismo é incerta. Mas a pesquisa existente sugere que qualquer benefício será modesto.

Por exemplo, uma recente 24 semanas estudar Na Índia, comparou 39 crianças autistas que conseguiram leucovorina com 38 que conseguiram um placebo.

Ambos os grupos aumentaram suas pontuações em uma escala comum de classificação de autismo, que vai de uma baixa de 15 para uma alta.

Em 12 semanas estudar Das 48 crianças autistas feitas em Little Rock, Arkansas, em 2013, os pesquisadores relataram que aqueles que levaram a leucovorina melhoraram significativamente em uma medida de comprometimento da linguagem, enquanto aqueles que receberam placebo não.

Curiosamente, a droga parecia melhorar as pontuações da linguagem, mesmo em crianças que não pareciam ter deficiência de folato cerebral.

Quando os resultados foram publicados em 2016 na revista Psiquiatria molecularos autores alertaram que suas descobertas “deveriam ser consideradas preliminares até que o tratamento seja avaliado em estudos multicêntricos maiores com maior duração”.

Dada a falta de evidências conclusivas, muitos médicos e pesquisadores acham que é muito cedo para sugerir a leucovorina como tratamento.

“Eles estão pulando um pouco a arma”, diz Alycia Halladayum biopsicólogo e diretor de ciências da Fundação de Ciência do Autismo.

A coalizão de cientistas do autismo emitiu um declaração Dizer: “É prematuro afirmar que a leucovorina é um tratamento eficaz para o autismo”.

Grupos médicos e científicos dizem que gostariam de ver o mesmo tipo de pesquisa sobre leucovorina que o FDA exige de outros medicamentos: dois grandes e rigorosos ensaios clínicos rigorosos, mostrando que o produto faz jus ao seu rótulo.