A Fondazione Telethon anuncia o parecer positivo emitido pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendando autorização de comercialização na União Europeia para Waskyra™, uma terapia genética ex vivo para a Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), uma imunodeficiência primária rara e potencialmente fatal.
A Fondazione Telethon é a primeira organização sem fins lucrativos a liderar com sucesso todo o caminho desde a pesquisa laboratorial até a aprovação regulatória, colaborando com parceiros da indústria, quando disponíveis, para levar terapias genéticas desde a descoberta até os pacientes.
Desenvolvido ao longo de décadas de pesquisa no San Raffaele Telethon Institute for Terapia Gênica (SR-Tiget) em Milão, a terapia representa uma grande conquista científica e clínica, oferecendo uma nova esperança aos pacientes afetados por esta condição.
Este marco demonstra que a investigação académica, quando guiada por um forte sentido de responsabilidade para com os pacientes e conduzida de acordo com os mais elevados padrões industriais, pode realmente mudar a história natural das doenças raras. Estamos orgulhosos de que o trabalho iniciado nos nossos laboratórios esteja agora a chegar aos pacientes europeus, reafirmando o valor de um modelo de investigação que une a ciência e os cuidados.”
Ilaria Villa, Diretora Geral da Fondazione Teleton
“Tornar as terapias verdadeiramente disponíveis é essencial para oferecer às famílias uma chance real de tratamento. O verdadeiro significado da ciência reside no impacto que ela tem na vida das pessoas” acrescentou o Dr. Alessandro Aiuti, Vice-diretor de pesquisa clínica da SR-Tiget, chefe de imunohematologia pediátrica do IRCCS Ospedale San Raffaele e professor titular de pediatria da Università Vita-Salute San Raffaele.
A terapia será disponibilizada aos pacientes do IRCCS Ospedale San Raffaele, reconhecido centro de excelência em terapia genética para esta e outras doenças, onde foi realizada a fase de ensaios clínicos.
O BLA para a mesma terapia genética para WAS continua sob revisão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.
A Fondazione Telethon continuará a colaborar com as autoridades reguladoras para disponibilizar terapias a todos os pacientes elegíveis.
Sobre a síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
A síndrome de Wiskott-Aldrich é uma doença genética rara do sangue que causa imunodeficiência e baixa contagem de plaquetas, resultante de mutações no gene WAS. A doença se manifesta desde a primeira infância com infecções recorrentes e persistentes, episódios hemorrágicos, eczema e risco aumentado de desenvolver doenças autoimunes e linfomas. Afeta quase exclusivamente homens, com uma incidência estimada de 1 em 250.000 nascidos vivos do sexo masculino. As opções de tratamento atuais incluem terapias de suporte destinadas a controlar e prevenir manifestações clínicas. A única opção potencialmente curativa é o transplante de células estaminais hematopoiéticas, para o qual nem sempre está disponível um dador compatível e que não é isento de riscos.
Sobre a terapia genética Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel) para a síndrome de Wiskott-Aldrich
Waskyra consiste em uma única administração de células-tronco hematopoiéticas e progenitoras CD34+ autólogas que foram transduzidas com um vetor lentiviral que codifica o gene WAS. Depois de corrigidas, as células-tronco são reinfundidas no paciente, que faz quimioterapia previamente para preparar a medula óssea para recebê-las. Foi demonstrado que Waskyra reduz a frequência de acontecimentos hemorrágicos graves e moderados e de infeções graves em doentes com SWA em comparação com o período anterior ao tratamento. Nos casos em que o transplante de um doador familiar compatível não seja possível, a terapia gênica representa uma potencial opção terapêutica para pacientes elegíveis, cuja segurança e eficácia foram avaliados.