O primeiro paciente inscrito em um ensaio clínico internacional planejado foi tratado no Instituto de Pesquisa da HonorHealth com um novo tipo de terapia imunológica para aqueles com uma doença rara de desbotamento muscular conhecido como miastenia gravis.
Em uma reviravolta médica estranha, essa doença auto -imune – na qual os anticorpos interferem na conexão entre nervos e músculos – na maioria das vezes atinge as jovens de 20 e 30 anos e homens mais velhos nos anos 60 e 70, embora possam afetar outras pessoas.
A doença afeta menos de 200 em cada 1 milhão de pessoas. Os sintomas variam de pálpebras caídas, problemas de mastigação, fadiga geral, dificuldade em engolir e até problemas respirando quando os músculos que cercam os pulmões estão enfraquecidos. Os pacientes geralmente acham difícil realizar higiene e higiene básicos; coisas tão simples quanto escovar os dentes, tomar um banho e se vestir.
“É meio emocionante”, disse Anne Hatch, do investigador principal deste ensaio clínico internacional (NTC06744920), que considerará a segurança e a eficácia de um medicamento chamado remibrutinibe, fabricado pela Novartis Pharmaceuticals of Basel, Switzerland.
O Dr. Hatch explicou que, pela primeira vez nesta doença, o medicamento direcionará células B, um tipo de glóbulo branco que produz anticorpos. Embora geralmente uma parte importante do sistema imunológico do corpo, ela disse, na miastenia gravis com mau funcionamento dos glóbulos brancos interferem na mensagem entre o sistema nervoso e músculos no que é conhecido como via de junção neuro-muscular.
Este novo medicamento bloqueia uma parte diferente do caminho do que antes. Felizmente, com esse novo mecanismo de ação, os sintomas do paciente melhorarão “.
Anne Hatch, DO, Principal Investigador de Ensino Clínico Internacional NTC06744920
Buscando a aprovação da FDA
Se for bem -sucedido, este ensaio clínico de fase III pode levar o medicamento aprovado pelo FDA para miastenia gravis. O tratamento já foi aprovado para alguns tipos de câncer.
Os participantes do estudo devem ter 18 a 75 anos com um diagnóstico confirmado de miastenia gravis. Eles devem ser capazes de respirar sem um respirador e poder engolir com segurança a medicação oral. O progresso de um paciente pode ser seguido por até 5 anos.