Novos dados clínicos inéditos foram apresentados hoje na ISSCR 2026, demonstrando que células progenitoras neurais humanas transplantadas sobreviveram por pelo menos um ano após o transplante sub-retiniano em pacientes com retinite pigmentosa (RP), mantendo ao mesmo tempo um perfil de segurança favorável.
A retinite pigmentosa é um grupo de doenças hereditárias da retina que causa progressivamente perda de visão e atualmente não tem tratamento para a maioria dos pacientes. Porque milhares de diferentes mutações genéticas pode causar a doença, o desenvolvimento de terapias genéticas específicas para mutações continua a ser um desafio. As terapias baseadas em células oferecem o potencial para uma abordagem genética agnóstica que poderia beneficiar uma população mais ampla de pacientes.
O estudo clínico de Fase 1/2a financiado pelo Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM) avaliou a segurança e a viabilidade de uma única injeção sub-retiniana de CNS10-NPC, um produto de células progenitoras neurais humanas derivadas do córtex cerebral fetal, em 13 pacientes com retinite pigmentosa. Os participantes receberam 300.000 ou 1.000.000 de células e foram acompanhados por 12 meses e depois inscritos em um protocolo de acompanhamento de longo prazo.
A acuidade visual permaneceu estável durante todo o estudo, e os exames de imagem com tomografia de coerência óptica (OCT) demonstraram que as células transplantadas permaneceram presentes no espaço sub-retiniano por pelo menos um ano. Os eventos adversos relacionados às células incluíram três membranas epirretinianas e uma bolha sub-retiniana persistente. No geral, os investigadores concluíram que o tratamento foi bem tolerado e resultou num enxerto celular a longo prazo.
Este estudo representa a primeira demonstração de sobrevivência a longo prazo de células progenitoras neurais derivadas de fetos em pacientes com retinite pigmentosa, mantendo um perfil de segurança favorável. O enxerto de longo prazo é um marco crítico para o desenvolvimento de terapias baseadas em células-tronco para doenças da retina e fornece uma base importante para estudos futuros”.
Clive Svendsen, Ph.D., Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute, EUA e patrocinador do projeto
Ao contrário das terapias genéticas que visam mutações individuais, o transplante de células progenitoras neurais é concebido como uma estratégia independente de mutação. Estudos pré-clínicos mostraram que o CNS10-NPC preservou os fotorreceptores e a visão em modelos animais através da redução inflamação e a liberação de poderosos fatores de crescimento, apoiando sua avaliação em pacientes.
Embora a retinite pigmentosa progrida lentamente e não sejam esperadas alterações na visão durante o primeiro ano do estudo, os investigadores continuam a acompanhar os participantes para determinar se a sobrevivência a longo prazo das células transplantadas pode ajudar a preservar a visão no olho tratado ao longo do tempo.
“Nosso objetivo é ajudar os pacientes a manter a visão pelo maior tempo possível”, disse o Dr. Liao, líder clínico do projeto. “A próxima questão crítica é se estas células sobreviventes podem retardar a deterioração contínua que ocorre na retinite pigmentosa”.
Svendsen também apresentou dados sobre um produto progenitor neural derivado de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) durante a apresentação. Uma abordagem baseada em iPSC poderia fornecer uma terapia mais escalonável, capaz de tratar substancialmente mais pacientes no futuro, evitando preocupações éticas associadas às fontes de tecido fetal.